为何70万一针救命药进医保家长喜极而泣？具体什么情况？

突发！70万/针罕见病“救命药”进医保，家长喜极而泣！新谈判平均降价超60%，这家A股公司95个药品纳入

12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果。

本次调整，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。新调入的药品主要集中在慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病等领域。

从谈判结果来看，广受关注的国产PD-1新增适应症谈判大获成功，四大国产产品均有多个新增适应症成功进入医保。

多个罕见病药纳入医保也是本次医保调整的一大看点。曾经高达70万元/针的治疗脊髓型肌萎缩症药物诺西那生钠注射液、一年治疗费用上百万的法布雷病特效药瑞普佳，都均已纳入医保，将大幅降低患者的负担。

国谈成功率80%

此次医保谈判，是国家医保局连续第四年进行医保目录调整。加上前三次，国家医保局已累计将507个药品新增进入全国医保支付范围，同时将一批“神药”、“僵尸药”调出目录，引领药品使用端发生深刻变化。

此次调整后，国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种；中药饮片仍为892种，将于2023年1月1日执行。

从谈判情况来看，此次医保局共计对117个药品进行了谈判，谈判成功94个，总体成功率80.34%。其中，目录外85个药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%。

国谈成功率超过80%，这是近几年医保目录加速调整以来，除了2018年抗癌药物专项谈判之外成功率最高的一次。平均降幅高于前三次谈判，但也在市场预期内（前三次医保谈判的平均降幅分别为56.7%、60.7%、53.8%）。

从新增药品情况来看，新增进入医保目录的74个药品，涉及21个临床组别，精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求。

其中，高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种，新冠肺炎治疗用药2种，其他领域用药12种，患者受益面广泛。

此外，本次医保调整还调出了11种药品。这些药品均为临床价值不高且可替代，或近几年在国家招采平台采购量较小的药品。专家们在评审过程中，将可替代性作为一项重要指标，被调出的药品在目录内均有疗效相当或更好的药物可供替代。

经医保局初步测算，新增的74种药品预计2023年增加的基金支出，与目录内药品降价等腾出的基金空间基本相当。从患者的负担情况看，与原市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，本次谈判预计2023年可累计为患者减负超过300亿元。

“70万/针天价药”纳入医保

近几年的医保目录调整还重点关注了罕见病用药，纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。与2009版医保药品目录相比，2020版目录中罕见病用药数量增加了105%，覆盖的罕见病病种数增加了69%。

此次调整，有多款刚上市不久的罕见病药纳入医保，包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血银子IX等。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病。今年4月份，日本药企武田制药的瑞普佳在中国获批上市，可作为法布雷病患者的特效药。但由于并未纳入医保，一年的治疗费用高达上百万元。纳入医保后，将可大大降低患者的负担。

武田制药还有一款罕见病药在此次谈判中新增纳入医保，即用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的特效药醋酸艾替班特注射液（药品名为“飞泽优”），也是今年4月份才获批在中国上市。如果没有这款特效药，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退。

渤健生物（全称“渤健生物科技（上海）有限公司”）12月3日通过官方微信公众号表示，公司旗下的两款罕见病药物诺西那生钠注射液和氨吡啶缓释片（复彼能TM）成功通过医保谈判，被纳入国家医保目录。目前这两款药物纳入医保的价格还未对外公布。

据悉，诺西那生钠注射液是首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物。这款国内首个用于治疗脊髓型肌萎缩症的药物，2019年在国内获批上市，市场价曾一度高达70万元/针。而用于改善多发性硬化患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片（复彼能TM），今年5月份才刚刚获批上市，上市不到半年就进入国谈。

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